Wskazany w długotrwałej substytucji enzymatycznej u pacjentów z potwierdzonym rozpoznaniem mukopolisacharydozy typu VI (MPS VI; niedobór 4-sulfatazy N-acetylogalaktozaminy; zespół Maroteaux-Lamy). Podstawą jest leczenie młodych pacjentów <5 lat z ciężką postacią choroby, mimo że pacjenci <5 lat nie uczestniczyli w centralnym badaniu trzeciej fazy. Dostępne są ograniczone dane dotyczące pacjentów <1 rż.

W przypadku wszystkich lizosomalnych zaburzeń genetycznych, podstawowe znaczenie - szczególnie w ciężkich przypadkach - ma jak najwcześniejsze rozpoczęcie leczenia przed pojawieniem się nieodwracalnych objawów klinicznych choroby. Leczenie preparatem powinno być prowadzone pod nadzorem lekarza mającego doświadczenie w leczeniu chorych na MPS VI lub inne dziedziczne choroby metaboliczne. Preparat należy podawać w odpowiednich warunkach klinicznych, z natychmiastowym dostępem do wyposażenia resuscytacyjnego niezbędnego do leczenia nagłych stanów zagrożenia życia. Zalecana dawka galsulfazy wynosi 1 mg/kg mc. podawanej raz/tydz. w postaci wlewu dożylnego przez 4 h. Osoby w podeszłym wieku. Nie ustalono bezpieczeństwa i skuteczności stosowania preparatu u pacjentów w wieku powyżej 65 lat i brak jest zaleceń dotyczących alternatywnego schematu dawkowania dla tych pacjentów. Zaburzenia nerek i wątroby. Bezpieczeństwo i skuteczność preparatu u pacjentów z niewydolnością nerek lub wątroby nie były oceniane i brak jest zaleceń dotyczących alternatywnego schematu dawkowania dla tych pacjentów. Dzieci i młodzież. Brak jest specjalnych zasad, jakie należy mieć na uwadze w przypadku podawania preparatu u dzieci i młodzieży. Obecnie dostępne dane opisane, patrz ChPL.

Początkową prędkość wlewu można dostosować tak, aby około 2,5% całkowitego roztw. zostało podane w ciągu pierwszej godz., a pozostała jego objętość (około 97,5%) przez kolejne 3 h inf. U pacjentów podatnych na przeciążenie objętościowe płynami i o mc. poniżej 20 kg należy rozważyć użycie woreczków infuzyjnych o objętości 100 ml. W tym przypadku należy zmniejszyć prędkość wlewu (ml/min), aby całkowity czas trwania inf. nie był krótszy niż 4 h. Informacje o postępowaniu przed podaniem leku - patrz ChPL.

Nadwrażliwość na substancję czynną lub na którąkolwiek substancję pomocniczą.

Podczas postępowania i leczenia pacjentów z restrykcyjną chorobą płuc należy zachować ostrożność lub zapewnić ścisłe monitorowanie stosowania leków przeciwhistaminowych i innych środków uspokajających. Należy rozważyć zastosowanie dodatniego ciśnienia w drogach oddechowych w czasie snu oraz możliwość wykonania tracheostomii w klinicznie uzasadnionych sytuacjach. Rozważyć odłożenie infuzji leku na później u pacjentów z ostrą postacią choroby z gorączką lub ze schorzeniami dróg oddechowych. Bezpieczeństwo i skuteczność działania preparatu u dzieci <5 lat i u pacjentów >65 lat nie zostały ustalone. Bezpieczeństwo i skuteczność preparatu u pacjentów z niewydolnością nerek lub wątroby nie były oceniane. U pacjentów leczonych preparatem występowały objawy poinfuzyjne (IAR), przez które rozumie się wszelkie zdarzenia niepożądane następujące podczas infuzji lub przed końcem dnia, w którym przeprowadzono infuzję. Na podstawie danych uzyskanych w trakcie badań klinicznych preparatu, u większości pacjentów można się spodziewać powstania przeciwciał klasy IgG przeciwko galsulfazie w ciągu 4-8 tyg. od rozpoczęcia leczenia. W badaniach klinicznych preparatu zwykle udawało się opanować objawy IAR przez przerwanie lub zmniejszenie prędkości wlewu oraz przez (wcześniejsze) podanie pacjentowi leków przeciwhistaminowych i/lub przeciwgorączkowych (paracetamol), w ten sposób umożliwiając pacjentowi kontynuację leczenia. Z uwagi na ograniczone doświadczenie w zakresie wznawiania leczenia po dłuższej przerwie, należy zachować ostrożność w związku z teoretycznie podwyższonym ryzykiem reakcji z nadwrażliwości. Podczas podawania leku zaleca się, aby u pacjentów zastosować premedykację (lekami przeciwhistaminowymi w połączeniu z lekami przeciwgorączkowymi lub bez nich) ok. 30-60 min przed rozpoczęciem infuzji preparatu w celu zmniejszenia ryzyka wystąpienia objawów IAR. W przypadku łagodnych lub umiarkowanych objawów IAR należy rozważyć leczenie lekami przeciwhistaminowymi i paracetamolem i/lub zmniejszenie prędkości wlewu do mniejszej o połowę niż prędkość wlewu, przy której wystąpiła reakcja. W przypadku pojedynczych ciężkich objawów IAR należy przerwać wlew aż do ustąpienia objawów i rozważyć leczenie lekami przeciwhistaminowymi i paracetamolem. Wlew można ponownie rozpocząć z prędkością wynoszącą 50-25% prędkości, przy której wystąpiła reakcja. W przypadku nawracających umiarkowanych objawów IAR albo ponownej próby leczenia po pojedynczych ciężkich objawach IAR należy rozważyć premedykację (lekami przeciwhistaminowymi i paracetamolem i/lub kortykosteroidami) oraz zmniejszenie prędkości wlewu do poziomu 50-25% prędkości, przy której wystąpiła poprzednia reakcja. Możliwe są poważne reakcje nadwrażliwości typu alergicznego. W przypadku wystąpienia tych reakcji zaleca się natychmiastowe przerwanie podawania preparatu i wdrożenie właściwego leczenia. Należy przestrzegać obowiązujących zasad postępowania w przypadkach nagłych. Nie przeprowadzono badań nad wpływem produktu na zdolność prowadzenia pojazdów mechanicznych i obsługiwania urządzeń mechanicznych w ruchu.

Nie przeprowadzono badań dotyczących interakcji.

Nie ma danych klinicznych na temat stosowania leku u kobiet w ciąży. Badania na zwierzętach nie wskazują na bezpośredni lub pośredni szkodliwy wpływ na ciążę lub rozwój zarodka (płodu). Produktu nie wolno stosować w okresie ciąży, jeśli nie jest to bezwzględnie konieczne. Nie wiadomo, czy galsulfaza jest wydzielana z mlekiem, dlatego należy zaprzestać karmienia piersią podczas leczenia preparatem.

U wszystkich pacjentów w badaniu klinicznym III fazy wystąpiły działania niepożądane, niezależnie czy otrzymywali preparat, czy placebo. Zakażenia i infestacja: (często) zapalenie gardła, zapalenie żołądka i jelit. Zaburzenia układu nerwowego: (często) arefleksja. Zaburzenia oka: (często) zapalenie spojówek, zmętnienie rogówki. Zaburzenia ucha i błędnika: (bardzo często) ból ucha. Zaburzenia naczyń: (często) nadciśnienie tętnicze. Zaburzenia oddechowe, klatki piersiowej i śródpiersia: (bardzo często) duszność; (często) bezdech, zatkanie nosa. Zaburzenia żołądkowo-jelitowe: (bardzo często) ból brzucha; (często) przepuklina pępkowa. Zaburzenia skóry i tkanki podskórnej: (często) obrzęk twarzy. Zaburzenia ogólne i stany w miejscu podania: (bardzo często) ból; (często) ból w klatce piersiowej, dreszcze, złe samopoczucie. Reakcje poinfuzyjne, charakteryzujące się nawracającym schematem objawów występującym w trakcie infuzji leku, zaobserwowano u 30 (56%) spośród 54 pacjentów leczonych preparatem we wszystkich badaniach klinicznych. Reakcje pojawiały się już w 6. tyg., jak również dopiero w 55. tyg. leczenia badanym lekiem i występowały w trakcie wielu infuzji, chociaż nie zawsze w kolejno następujących po sobie tyg. Najczęstsze objawy tych reakcji poinfuzyjnych obejmowały gorączkę, dreszcze, wysypkę i pokrzywkę, niemniej odnotowano również hipotensję, nudności, wymioty, duszność, skurcze oskrzeli, ból zamostkowy, ból brzucha, ból głowy, złe samopoczucie, zaburzenia oddechowe, obrzęk naczyniowo-ruchowy i bóle stawów. U 52 z 54 pacjentów (96%) leczonych preparatem w badaniach klinicznych uzyskano dodatni wynik na obecność przeciwciał przeciw galsulfazie. Znaczenie kliniczne przeciwciał przeciw galsulfazie nie jest znane.

Nie zgłoszono żadnego przypadku przedawkowania leku. Kilku pacjentów otrzymało całkowitą dawkę leku stanowiącą w przybliżeniu 2-krotność zalecanej prędkości wlewu bez wystąpienia widocznych zdarzeń niepożądanych.

Zaburzenia spichrzania mukopolisacharydów są spowodowane niedoborem specyficznych enzymów lizosomalnych niezbędnych do katabolizmu glikozoaminoglikanów (GAG). MPS VI jest heterogennym i wieloukładowym schorzeniem charakteryzującym się niedoborem 4-sulfatazy N-acetylogalaktozaminy, hydrolazy lizosomalnej katalizującej hydrolizę końcowych reszt siarczanowych glikozoaminoglikanu - siarczanu dermatanu. Zmniejszona aktywność 4-sulfatazy N-acetylogalaktozaminy lub jej brak prowadzi do akumulacji siarczanu dermatanu w wielu rodzajach komórek i tkanek.

1 ml roztworu zawiera 1 mg galsulfazy.

Inne mukopolisacharydozy E76.2

A16AB08 - Galsulfaza

Ciąża - trymestr 1 - Kategoria C

Badania na zwierzętach wykazały działanie teratogenne lub zabójcze dla płodu, ale nie przeprowadzono badań z grupą kontrolną kobiet, lub nie przeprowadzono odpowiednich badań ani na zwierzętach, ani u ludzi.

Ciąża - trymestr 2 - Kategoria C

Badania na zwierzętach wykazały działanie teratogenne lub zabójcze dla płodu, ale nie przeprowadzono badań z grupą kontrolną kobiet, lub nie przeprowadzono odpowiednich badań ani na zwierzętach, ani u ludzi.

Ciąża - trymestr 3 - Kategoria C

Badania na zwierzętach wykazały działanie teratogenne lub zabójcze dla płodu, ale nie przeprowadzono badań z grupą kontrolną kobiet, lub nie przeprowadzono odpowiednich badań ani na zwierzętach, ani u ludzi.

Produkt leczniczy podlega dodatkowemu monitorowaniu

Pacjentów i pracowników opieki zdrowotnej szczególnie zachęca się do zgłaszania wszelkich działań niepożądanych leków oznaczonych symbolem czarnego trójkąta tak, by możliwa była efektywna analiza wszystkich nowych informacji.